Tratamento inédito com edição de DNA cura bebê com doença rara

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Um bebê dos Estados Unidos foi o primeiro paciente a ser curado por meio de um tratamento inovador de edição genética. Kyle, hoje com dois anos, sofria de uma condição rara provocada por uma mutação em seu DNA. Graças a uma técnica pioneira, médicos conseguiram corrigir o erro genético e reverter a doença.

Logo nos primeiros dias de vida, os sinais de que algo estava errado começaram a aparecer. Apesar de parecer saudável ao nascer, Kyle estava apático, não se alimentava corretamente e tinha dificuldade para manter a temperatura do corpo. Com apenas uma semana de vida, veio o diagnóstico: uma rara deficiência de CPS1, condição que afeta cerca de um a cada 1,3 milhão de recém-nascidos. O prognóstico era grave — mesmo que sobrevivesse, enfrentaria sérios atrasos no desenvolvimento e, eventualmente, dependeria de um transplante de fígado.

Diante do cenário, os pais aceitaram participar de um estudo experimental conduzido por cientistas na Pensilvânia. A proposta do projeto era ambiciosa: usar uma técnica de edição genética para corrigir diretamente a mutação responsável pela doença. Com Kyle, a tentativa deu certo.

O sucesso do tratamento representa um avanço significativo na medicina e oferece uma nova perspectiva para milhares de famílias ao redor do mundo que enfrentam doenças raras causadas por alterações genéticas.

Foto: Divulgação